Los reguladores de Estados Unidos (FDA) han aprobado el medicamento más caro de la historia, para un trastorno raro que destruye el control muscular de un bebé y mata a casi todos aquellos con el tipo más común de la enfermedad en un par de años. El tratamiento tiene un precio de $ 2.125 millones. El coste para los pacientes se basarán en su cobertura de seguro. El medicamento, vendido por la farmacéutica suiza Novartis, es una terapia génica que trata una afección hereditaria llamada atrofia muscular espinal . El tratamiento se dirige a un gen defectuoso que debilita los músculos de un niño tan dramáticamente que se vuelven incapaces de moverse y, finalmente, no pueden tragar ni respirar. Afecta a unos 400 bebés nacidos en los Estados Unidos cada año.
La FDA aprueba el medicamento Novartis de $ 2 millones, el más caro de todos. https://t.co/zMDKVTWAhS pic.twitter.com/l0kBiglrxM
— noticias del mundo (@noticiasdelmun4) May 27, 2019
El viernes, la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos aprobó dicho tratamiento, llamado Zolgensma, para todos los niños menores de 2 años a quienes se confirmó mediante una prueba genética que presentaban cualquiera de los cuatro tipos de la enfermedad. La terapia es una infusión de una sola vez que dura aproximadamente una hora. Novartis dijo que permitirá a las aseguradoras realizar pagos durante cinco años, por un monto de $ 425,000 por año, y otorgará reembolsos parciales si el tratamiento no funciona. El otro medicamento para la enfermedad aprobado en los Estados Unidos es el denominado como Spinraza. En lugar de un tratamiento de una sola vez, debe administrarse cada cuatro meses. Biogen, el fabricante de Spinraza, cobra un precio de lista de $ 750,000 por el primer año y luego $ 350,000 por año después de eso.
Esta terapia génica de #Novartis se convierte en el tratamiento más caro, #Zolgensma, con un costo probable de 2.1 millones de dólares y está indicada para la Atrofia muscular espinal, una enfermedad generalmente mortal antes de los 2 años de vida.
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¿Realmente vale 2 millones dólares?
El instituto independiente sin fines de lucro Institute for Clinical and Economic Revie , que califica el valor de los nuevos medicamentos caros, calculó que el precio de la nueva terapia génica es justificable a un costo de $ 1.2 millones a $ 2.1 millones porque “transforma dramáticamente la vida de las familias afectadas por esta enfermedad devastadora “. El presidente de ICER, el Dr. Steven D. Pearson, calificó el precio del tratamiento como “un resultado positivo para los pacientes y para todo el sistema de salud”.